美东时间 7 月 8 日，美国 AI 制药初创公司 Verge Genomics 宣布与礼来达成了一项为期 3 年的合作协议，双方将共同开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法。

  根据协议，Verge Genomics 将会利用 AI 识别针对 ALS 潜在药物，礼来可以从中挑选 4 个潜在药物分子推进临床。Verge Genomics 将会收到 2500 万美元预付款，达到里程碑进展后，Verge Genomics 将获得近 6.94 亿美元的里程碑款项和特许权使用费等。

  “Verge Genomics 正在通过 AI 算法和大型人类数据库识别和验证的具有潜力的药物靶标，这种方法能够补充并增强礼来的神经科学产品组合，有助于开发 针对 ALS 的变革性新疗法。” 礼来公司神经退行性疾病研究副总裁 Michael Hutton 说。

  Verge Genomics 坐落于旧金山，是一家成立近 6 年的 AI 制药初创公司，正在利用人类基因组学和 AI 算法开发针对遗传疾病的疗法。不久前，该公司刚刚登上《福布斯》发布的 “2021 年最需要我们来关注的 AI 五十强”榜单。

  自成立至今，Verge Genomics 公司累计完成了 4 轮，融资金额约为 5400 万美元，此前估值为 6000 万美元。

  Alice Zhang 是 Verge Genomics 的联合发起人兼首席执行官，曾入选《麻省理工技术评论》2018 年度全球 “35 岁以下科学技术创新 35 人” 榜单。创办 Verge Genomics 之前，她曾在美国国家癌症研究所、普林斯顿大学刘易斯 - 西格勒综合基因组学研究所以及加州大学洛杉矶分校从事了七年系统生物学研究。

  Alice Zhang 认为，尽管医药行业已经显着提高了筛选和制造新药的效率，但药物开发的成本仍然呈指数级增长，究其原因主要在于靶点没有从动物验证成功转化到人体试验。

  基于这些考虑，该公司搭建了一个专有的“all-in-human”平台，据该公司介绍其拥有一个该领域最大、最全面的神经退行性疾病患者基因组数据库。

  “Verge Genomics 与其他 AI 制药公司的最大不同之处在于直接用 “全人类数据”，而过去收集的数据大部分都是来自于动物模型或者是实验室的疾病模型，尤其是针对 ALS 疾病。”Alice Zhang 说。

  Verge Genomics 专注于神经退行性疾病，包括帕金森症、阿尔茨海默症和 ALS。该公司认为，许多神经系统疾病药物发现失败的原因之一在于研究人员一次只研究一个基因，而神经系统疾病是由于多个基因之间复杂的相互作用导致的。利用像 “谷歌搜索” 一样的功能，我们得知了一种可以绘制数百种致病基因的图谱，然后找到同时针对所有致病基因的药物。

  基于专有的技术平台，Verge Genomics 已经开发出了 6 条在研管线，这中间还包括三条针对 ALS 的临床前管线。其中进展最快是针对 PIKfyve 酶的管线，预计明年开始步入临床阶段。

  肌萎缩侧索硬化症（ALS）俗称 “渐冻症”，是一种不可逆的致死性运动神经元疾病，主要体现为四肢和躯干肌肉的肌肉无力和萎缩症状进行性加重，并逐渐失去运动功能，就像被 “冻住” 一样。据统计，全球 ALS 的发病率约为十万分之二，美国约有 30,000 例 ALS 患者，患者的平均生存期仅为 2-5 年。目前，尚无治愈方法。